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SRPT
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SRPT 简况
Sarepta Therapeutics, Inc.是一家生物制药公司。该公司致力于探索和开发用于治疗罕见、感染性和其他疾病的核糖核酸(RNA)靶向疗法。该公司通过以自己的名义或与其他公司合作开发药品业务部门运营。该公司通过其平台技术,通过RNA靶向作用机制靶向治疗一系列疾病和紊乱病症。该公司还使用其技术开发治疗耐药细菌和感染性疾病、罕见疾病和其他人类疾病的疗法。Eteplirsen是该公司的首款治疗杜氏肌营养不良(DMD)的候选药物,Eteplirsen是III期临床开发中治疗DMD疾病的一种反译二胺吗啉代寡核苷酸(PMO)治疗剂。DMD是由于肌营养不良蛋白基因变异导致的疾病,Eteplirsen可以使基因跳过外显子51表达。
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