IONS

IONS 简况

Ionis Pharmaceuticals Inc从事核糖核酸（RNA）靶向治疗药物发现和开发业务。该公司主要专注于心血管和神经病学特许经营权。其产品包括SPINRAZA、TEGSEDI和WAYLIVRA。SPINRAZA用于治疗所有年龄段的脊髓性肌萎缩症（SMA）患者。SMA是一种进行性的、使人衰弱且通常是致命的遗传疾病。TEGSEDI用于治疗由遗传性转甲状腺素（TTR）、淀粉样变性（hATTR）引起的多发性神经病患者，这是一种使人衰弱、进行性和致命的疾病。WAYLIVRA是一种反义药物，可作为成年患者饮食的辅助手段。该公司在III期研究中拥有六种以上药物，用于八种适应症，包括Eplontersen (TTR)、Olezarsen (ApoC-III)、Donidalorsen (PKK)、ION363 (FUS)、Pelacarsen (Apo(a))和Tofersen (SOD1)。其开发中的心血管药物包括Eplontersen、Olezarsen、Pelacarsen、ION449 (PCSK9)、Fesomersen和IONIS-AGT-LRx。