IONS

IONS 简况

Ionis Pharmaceuticals Inc从事发现和开发核糖核酸（RNA）靶向治疗药物。该公司主要专注于两个核心特许经营权：神经学和心脏代谢。其产品包括SPINRAZA、TEGSEDI和WAYLIVRA。SPINRAZA用于治疗所有年龄段的脊髓性肌萎缩症（SMA）患者，SMA是一种进行性的、使人衰弱且通常是致命的遗传疾病。TEGSEDI用于治疗由遗传性转甲状腺素（TTR）、淀粉样变性（hATTR）引起的多发性神经病患者，这是一种使人衰弱、进行性和致命的疾病。该公司的在研产品包括用于SOD1-ALS的tofersen、用于TTR的eplontersen（IONIS-TTR-LRX）、用于家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）的IONIS-APOCIII-LRx、用于脂蛋白（a）（Lp）和心血管疾病的pelacarsen、用于肌萎缩侧索硬化症（ALS）的ION363，融合肉瘤基因（FUS）发生突变。