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EDIT 简况

Editas Medicine Inc是一家临床阶段的基因编辑公司。该公司专注于开发用于治疗一系列严重疾病的转化基因编辑药物。它开发了一个基于成簇、定期间隔的短回文重复（CRISPR）技术的基因编辑平台。CRISPR使用由酶组成的蛋白质-核糖核酸（RNA）复合物，包括CRISPR相关蛋白9（Cas9）或来自普雷沃氏菌和弗朗西斯氏菌1（Cpf1）的CRISPR，结合到一个用于识别特定脱氧核糖核酸（DNA）序列的引岛RNA分子。该公司专注于体内基因编辑药物和体外基因编辑细胞药物，前者是将药物注射或注入患者体内，以编辑患者体内的细胞。该公司的基因编辑医学项目包括EDIT-101、EDIT-102、EDIT-103、EDIT-301和EDIT-202。