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WVE 简况
WAVE Life Sciences Ltd.是一家临床前生物制药公司。该公司致力于开发其合成化学平台,以开发与商业化基于核酸的治疗方法。该公司开发针对遗传缺陷的核酸治疗,以减少疾病促进蛋白的表达,或将产生的功能失调突变蛋白转化为功能蛋白。该公司的治疗方案主要用于治疗亨丁顿舞蹈症、杜兴氏肌肉营养不良症(DMD)和炎症性肠病(IBD)。该公司拥有针对亨丁顿舞蹈症中HTT SNP-1和HTT SNP-2的项目,针对DMD中Exon 51的项目和针对IBD中SMAD7的项目。该公司已从其针对HTT SNP-1和Exon 51的项目中选出了主导候选产品。该公司拥有针对单纯型大疱性表皮松解症中KRT14SNP-1和KRT14SNP-2的后期发现项目,以及针对DMD中AcRIIb的后期发现项目。