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QURE 简况
Uniqure NV是一家从事基因治疗业务的荷兰公司。它旨在为患有遗传性和其他破坏性疾病的患者开发一种单次疗法,以达到潜在的治疗效果。该公司通过内部和合作伙伴关系开发了一系列基因疗法。该公司在自有设施中以当前专有的具有商业规模的良好生产规范、合规的制造工艺来生产基于腺相关病毒或基于AAV的基因疗法。该公司针对B型血友病患者的主要候选药物AMT-061正在进行一项关键性研究的给药阶段。AMT-130是亨廷顿氏病患者的候选产品,目前正在进行I/II期临床研究。