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MGTX
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MGTX 简况
MeiraGTx Holdings plc是一家临床治疗的基因治疗公司。该公司为一系列遗传性和后天性疾病开发基因疗法治疗技术。该公司致力于开发眼部疾病的治疗方法,包括罕见的遗传性失明、口腔干燥症、头颈癌的放射治疗和神经退行性疾病,如肌萎缩侧索硬化症(ALS)。该公司还在开发变革性技术,以便使用小分子来打开和关闭基因治疗产品。该公司侧重于未满足医疗需求的三个领域,包括遗传性视网膜疾病、严重的口腔干燥症和神经退行性疾病。该公司的候选产物包括AAV-CNGB3、AAV-CNGA3、AAV-RPGR、AAV-RPE65、AAV-AQP1和AAV-UPF1。