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LRMR
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LRMR 简况
Larimar Therapeutics Inc(原名:Zafgen,Inc.)是一家临床阶段的生物制药公司。该公司致力于利用其细胞穿透肽技术平台开发针对复杂罕见疾病的治疗方法。该公司的蛋白质替代疗法平台提供了旨在将缺失的蛋白质运送到细胞机制内部,以治疗无法治疗的毁灭性罕见疾病的疾病缓解疗法。该公司的主要候选产品CTI-1601是一种重组融合蛋白,旨在将人的frataxin(FXN)输送到Friedreich共济失调(FA)患者的线粒体中。CTI-1601处于I期临床计划中。该公司打算利用其细胞内递送平台设计其他融合蛋白,以针对其他以细胞内生物活性化合物不足为特征的罕见疾病。