VRTX

VRTX 简况

Vertex Pharmaceuticals Inc是一家全球性的生物技术公司。该公司专注于开发治疗囊性纤维化（CF）根本原因的药物，并有几个正在进行的临床和研究项目来推进和扩大囊性纤维化的治疗。该公司销售的药物有TRIKAFTA/KAFTRIO（elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor和ivacaftor）、SYMDEKO/SYMKEVI（tezacaftor/ivacaftor和ivacaftor），ORKAMBI（lumacaftor/ivacaftor）和KALYDECO（ivacaftor）。该公司的四种药物被用于治疗北美、欧洲和澳大利亚的CF患者。该公司在其他严重疾病中有一系列研究性治疗，利用对因果人类生物学的洞察，包括镰状细胞病、beta地中海贫血、APOL1介导的肾病、1型糖尿病、疼痛、APOL1抗胰蛋白酶缺乏症和肌营养不良症。该公司的其他管道产品包括CTX001、VX-147、VX-121、VX-561、VX-548和VX-880。