RCKT

Rocket Pharmaceuticals, Inc.是一家临床阶段生物技术公司。该公司致力于为罕见、毁灭性疾病开发基因治疗方案。该公司的多平台开发方法采用成熟的慢病毒载体（LVV）和腺相关病毒载体（AAV）基因治疗平台。该公司的主要临床项目是一种基于LVV的基因疗法，用于治疗范科尼贫血（Fanconi贫血），这是一种导致骨髓衰竭和潜在癌症的遗传病。其骨髓源性疾病的额外管道方案是丙酮酸激酶缺乏症（pkd）、白细胞黏附缺乏症-i（lad-i）和婴儿恶性骨硬化症（imo）。该公司还正在开发一个基于AAV的儿童心力衰竭指征基因治疗项目，即丹能病。