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Ultragenyx Pharmaceutical Inc.是一家临床期生物医药公司。该公司专注于鉴定、收购及开发用于治疗遗传疾病的产品，并将其商业化。该公司鉴定、收购及开发用于治疗罕见疾病及超罕见疾病的产品，并将其商业化。该公司的两种产品包括：生物制剂（包括单克隆抗体及酶替代治疗用药）以及小分子底物替代治疗用药。KRN23是用于皮下注射的完全人类单克隆抗体。重组人类beta葡萄糖醛酸酶（rhGUS）是用于治疗黏多糖病7的静脉内酶替代治疗药。该公司正在开发作为底物替代治疗药的口服UX007以及用于治疗GNE肌病的醋纽拉酸缓释剂（Ace-ER）。