PRQR

PRQR 简况

ProQR Therapeutics N.V.（ProQR）（原名：ProQR Therapeutics B.V.）是一家位于荷兰的临床前阶段生物制药公司。该公司致力于发现和开发基于核糖核酸（RNA）的治疗严重遗传疾病的疗法。它设计的治疗候选物专门针对和修复缺陷信使RNA，或信使核糖核酸（mRNA）从突变基因转录，以恢复正常或野生型蛋白质的表达和功能。其候选产品包括一种用于治疗囊性纤维化（CF）的基于RNA的寡核苷酸QR-010，以及用于治疗莱伯先天性黑手病（LCA）的寡核苷酸QR-110。