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ProQR(PRQR.US)盘前涨超12% 宣布与礼来进行Aximer RNA编辑许可和研究合作
ProQR(PRQR.US)盘前涨超12% 宣布与礼来进行Aximer RNA编辑许可和研究合作
格隆汇 · 2021/09/09 09:59
PRQR 简况
ProQR Therapeutics N.V.(ProQR)(原名:ProQR Therapeutics B.V.)是一家位于荷兰的临床前阶段生物制药公司。该公司致力于发现和开发基于核糖核酸(RNA)的治疗严重遗传疾病的疗法。它设计的治疗候选物专门针对和修复缺陷信使RNA,或信使核糖核酸(mRNA)从突变基因转录,以恢复正常或野生型蛋白质的表达和功能。其候选产品包括一种用于治疗囊性纤维化(CF)的基于RNA的寡核苷酸QR-010,以及用于治疗莱伯先天性黑手病(LCA)的寡核苷酸QR-110。

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