NTLA

NTLA 简况

Intellia Therapeutics Inc是一家临床阶段的基因组编辑公司。该公司专注于使用成簇规律间隔的短回文重复序列（CRISPR）/CRISPR相关9（Cas9）技术开发治疗性疗法。CRISPR/Cas9是一种基因组编辑技术，即改变基因组脱氧核糖核酸（DNA）选定序列的过程。其专注于利用其模块化平台来推进对高度未满足需求的疾病的体内和体外治疗。其主要体内候选药物NTLA-2001用于治疗转甲状腺素蛋白（ATTR）淀粉样变性，以及NTLA-2002用于治疗遗传性血管性水肿（HAE）。该公司正在开发体外应用以解决免疫肿瘤学和自身免疫性疾病。其先进的体外项目包括全资持有的T细胞受体（TCR）-T细胞候选药物NTLA-5001，用于治疗急性髓性白血病（AML）和用于治疗镰状细胞病的造血干细胞（HSC）。