ISEE

IVERIC bio, Inc.（原名：Ophthotech Corporation）是一家生物制药公司。该公司专注于开发治疗孤儿遗传性视网膜疾病的新型基因治疗方案，重点关注眼后部疾病。该公司主要焦点是开发治疗老年性黄斑变性（AMD）疾病的疗法，这是一种中央视网膜部分（称为黄斑）疾病，可能导致失明。该公司的BEST1基因编码一种叫bestrophin1的多功能蛋白，可调节视网膜细胞中的离子转运和细胞内钙信号，有助于维持光感受器和视网膜色素上皮（RPE）细胞之间视网膜下腔的内稳态。该公司的IC-200是一种基于独立突变的基因疗法，由AAV2载体提供。