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摩根士丹利以 14 美元的目标价启动 Amicus Therapeutics 等权评级
摩根士丹利以 14 美元的目标价启动 Amicus Therapeutics 等权评级
MT Newswires · 09/09 09:56
FOLD 简况
Amicus Therapeutics Inc是一家专注于发现、开发和提供罕见病药物的生物技术公司。该公司的产品组合是Galafold ( migalastat ),它是经批准的用于法布里病患者的服精密药物。Galafold 旨在结合并稳定具有遗传变异的患者的内源性α-半乳糖苷酶A (α-Gal A) 酶。其产品管线中的生物制剂项目是Amicus Therapeutics GAA (AT-GAA),这是庞贝病的临床阶段治疗范例。庞贝病是一种酶 GAA 缺乏引起的溶酶体疾病 (LD)。AT-GAA 由独特工程化的rhGAA酶ATB200或cipaglucosidase alfa组成,具有优化的碳水化合物结构以增强溶酶体摄取,与用作酶稳定剂的AT2221(miglustat)联合给药。

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