BMRN

BMRN 简况

BioMarin Pharmaceutical Inc是一家开发和商业化疗法的生物技术公司。该公司的产品组合包括七种商业产品和多个临床和临床前候选产品，用于治疗各种疾病。该公司的商业产品包括 Vimizim (elosulfase alpha)、Naglazyme (galsulfase)、Kuvan (sapropterin dihydrochloride)、Palynziq (pegvaliase-pqpz)、Brineura (cerliponase alfa)和Voxzogo (vosoritide)。该公司的临床开发项目包括Valoctocogene roxaparvovec，是一种腺相关病毒(AAV5)载体药物开发候选药物，用以恢复严重血友病A患者的凝血因子VIII浓度；项目BMN 307是一种AAV5介导的基因疗法，旨在使苯丙酮尿症(PKU)患者的血液Phe浓度水平正常化，而项目BMN 255是一种小分子疗法，旨在治疗1型原发性高草酸尿症，这是慢性肾病的一个分支。