BLUE

BLUE 简况

bluebird bio Inc是一家生物技术公司。该公司主要致力于研究、开发和商业化基因治疗遗传疾病。该公司在基因疾病方面的基因治疗计划包括以下几项。包括B-地中海贫血计划，作为镰状细胞病（SCD）治疗的扁豆球蛋白产品候选物以及作为cerebral adrenoleukodystrophy（CALD）治疗剂的elivaldogene autotemcel（eli-cel）。它使用慢病毒载体（LVV）平台，定制设计每种治疗方案，以解决疾病的根本原因。该公司正在开发lovotibeglogene autotemcel（lovo-cel）。作为SCD患者的一次性治疗，SCD是一种由B-thalassemia的单一突变引起的遗传疾病，导致abnormal sickle hemoglobin（HbS）的产生。B-thalassemia（beti-cel）的BLA用于接受red blood cell（RBC）输注的患者的B-thalassemia。