ALNY

ALNY 简况

Alnylam Pharmaceuticals Inc是一家商业阶段的生物制药公司。该公司的商业产品和研究性核糖核酸（RNA）干扰（RNAi）治疗剂的管线集中在四个战略治疗领域（STArs）：基因药物、心脏代谢疾病、肝脏传染病和中枢神经系统/眼部疾病。该公司基于RNAi的药物包括ONPATTRO（patisiran）、GIVLAARI（givosiran）、OXLUMO（lumasiran）和Leqvio（inclisiran）。ONPATTRO是一种针对甲状腺素蛋白淀粉样变性的静脉注射RNAi治疗药物。GIVLAARI用于减少诱导的肝脏氨基乙酰丙酸合酶1mRNA，以减少与急性肝卟啉症（AHP）的发作和其他疾病表现相关的毒素。OXLUMO是一种靶向羟酸氧化酶1的RNAi疗法，用于治疗1型原发性高草酸尿症（PH1）。Leqvio用于治疗成人高胆固醇血症。