AGIO

AGIO 简况

Agios Pharmaceuticals Inc是一家生物制药公司。该公司在其基因定义疾病（GDD）产品组合中的主要候选产品PYRUKYND（Mitapivat）是一种野生型和多种突变型丙酮酸激酶（PK）酶的激活剂，用于治疗溶血性贫血。Mitapivat是一种可口服的小分子，是丙酮酸激酶R（PKR）酶的有效激活剂。此外，该公司还在进行中的临床试验中评估米塔匹伐用于治疗a-和b-地中海贫血和镰状细胞病（SCD）。该公司还在开发AG-946，一种PKR酶的临床阶段口服激活剂，用于治疗溶血性贫血和其他适应症，包括SCD和与中低风险骨髓增生异常综合征（L-IR MDS）相关的贫血。该药物处于I期临床研究中。