ABEO

Abeona Therapeutics, Inc.（简称Abeona），原名PlasmaTech Biopharmaceuticals, Inc.，主要从事开发和提供稀有疾病的基因治疗和基于血浆的产品。该公司的主导项目是与患者倡导团体、研究人员和临床医生合作的ABO-101（AA9 NAGLU）和ABO-102（scAAV9 SGHG），它们是针对Sanfilippo综合征（粘多糖病（MPS）IIIA和IIIB）的基于腺相关病毒（AAV）的基因治疗 。该公司还利用聚类固定间隔的短回文重复序列（CRISPR）/Cas9基因编辑方法开发治疗罕见血液疾病的治疗计划，包括针对幼年巴顿病（JBD）的ABO-201（scAAV9 CLN3）基因治疗和针对Fanconi贫血（FA）的ABO-301（AAV LK19 FANCC）基因治疗。该公司正在开发稀有血浆蛋白质治疗，包括用于遗传性慢性阻塞性肺病的PTB-101SDFα（α-1蛋白酶抑制剂）。该公司的产品还包括MuGard和ProdiGard。