ABEO

ABEO 简况

Abeona Therapeutics Inc是一家临床阶段的生物制药公司，为危及生命的罕见遗传疾病开发基因和细胞疗法。该公司的主要临床项目包括EB-101，这是一种用于隐性营养不良性疱性表皮松解症（RDEB）的自体基因校正细胞疗法，和ABO-102，这是一种基于腺相关病毒（AAV）的基因疗法，用于Sanfilippo A型综合征（MPS IIIA）。该公司专注于开发其他基于AAV的基因疗法，旨在使用AIM Capsid平台来治疗眼科和其他疾病以及基于AAV的基因疗法，该平台获得了北卡罗来纳大学教堂山分校和内部AAV载体研究项目的许可。其正在应用AIM Capsid技术开发体内基因疗法。