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WVE
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WVE 简况
Wave Life Sciences Ltd是一家临床阶段基因药物公司,致力于为与毁灭性疾病作斗争的人提供改变生命的治疗。该公司正在开发以核糖核酸(RNA)为靶点的寡核苷酸,以减少疾病促进蛋白的表达,或将功能失调的突变蛋白转化为功能蛋白的生产。利用该公司自己的发现和药物开发平台PRISM,能够精确设计、优化和生产立体纯寡核苷酸,该公司渴望开发用于某种程度上未满足需求的基因定义疾病的药物。通过在核糖核酸水平上进行干预,该公司有可能用小分子或生物制剂治疗疾病,同时保留滴定剂量的能力,避免永久性的脱靶基因改变和与DNA编辑或基因治疗方法相关的其他挑战。